研究331 - 201 招聘
研究331-201:1/2期, 非盲, 确定安全性的剂量递增研究, 耐受性, bmn331的疗效, 腺相关病毒(AAV)载体介导的人SERPING1基因转移, 人类C1酯酶抑制剂(C1- inh)缺乏导致遗传性血管性水肿(HAE)的研究
指示
遗传性血管性水肿(HAE)
目标
这项开放标签的两部分研究旨在确定BMN 331的安全性、耐受性和有效性
临床实验的治疗
BMN 331
状态
这项研究目前正在招募参与者
研究类型
阶段1/2
HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是自发肿胀，阻塞气道和阻止呼吸可危及生命. HAE的主要类型是由SERPING1基因突变引起的. 这种基因编码一种叫做C1-INH的蛋白质，这种蛋白质在控制体内某些类型的肿胀中起着重要作用. 当C1-INH缺失或不能正常工作时，可能会发生突然的、意外的肿胀事件.
了解更多关于遗传性血管性水肿的临床试验.
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遗传性血管性水肿(HAE)
这项开放标签的两部分研究旨在确定BMN 331的安全性、耐受性和有效性
BMN 331
这项研究目前正在招募参与者
阶段1/2